Ultragenyx Pharmaceutical(RARE.US)公司简介:Ultragenyx Pharmaceutical Inc是一家总部位于美国的生物制药公司。它识别、收购、开发和商业化用于治疗严重罕见和超罕见疾病的新产品,重点是严重的、使人衰弱的遗传疾病。该公司的药品组合包括Crysvita、Dojolvi和Mepsevii。Crysvita适用于治疗成人和1岁及以上儿童患者的X连锁低磷血症(XLH)。Mepsevii适用于儿童和成人患者,用于治疗粘多糖贮积症VII。
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